প্রথম-এর-এর জিন জিন থেরাপি অন্ধত্বকে চিকিত্সা করতে পারে
সুচিপত্র:
- ক্লিনিকাল ট্রায়াল সাফল্য
- নতুন চিকিত্সা সীমানা
- যদিও এই চিকিত্সাটি একটি ছোট জনসংখ্যার লক্ষ্যমাত্রা দেয়, তবে মোদির এই ধরনের থেরাপিকে ভবিষ্যতেও একই রকম অবস্থার সঙ্গে অনেক অন্যদের সাহায্য করতে পারে।
একটি নতুন চিকিত্সা যা একটি বিরল ফর্ম অন্ধত্বের সাথে দৃষ্টিভঙ্গি পুনরুদ্ধার করতে পারে, শীঘ্রই আমেরিকার ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) কর্তৃক অনুমোদনপ্রাপ্ত প্রথম ধরনের তার জিন থেরাপি হয়ে উঠবে। ।
এফডিএ এর জন্য একটি অ্যাডভাইজরি কমিটি গত সপ্তাহে অন্ধত্বের দিকে পরিচালিত একটি বিরল ডিজেনটরেটিভ অবস্থায় সাহায্য করার জন্য ডিজাইন করা নতুন জিন থেরাপির সুপারিশ করেছে।
বিজ্ঞাপনজ্ঞানকমিটি সুপারিশ করেছে যে এফডিএ স্পার্ক থেরাপিউটিক্স দ্বারা নির্মিত LUXTURNA অনুমোদন করে।
এফডিএ কমিটির সুপারিশ অনুসরণ করতে হবে না, তবে এজেন্সি প্রায়ই কাজ করে।
মাদকটি একটি জিন থেরাপি যা রোগীদেরকে RPE65 - উত্তরাধিকারসূত্রে উত্তরাধিকারসূত্রে প্রদক্ষিণ রোগ (আইআরডি) নামে সহায়তা করে, যা ধীরে ধীরে অন্ধত্বে পরিণত হয়।
বিজ্ঞাপনRPE65 জিন "স্বাস্থ্যের ন্যাশনাল ইনস্টিটিউট অফ ফিক্সড" অনুযায়ী, একটি সাধারণ প্রোটিন তৈরির নির্দেশনা প্রদান করে যা সাধারণ দৃষ্টিভঙ্গির জন্য প্রয়োজনীয়।
এটি একটি "কোষের পাতলা স্তর" তৈরি করে যা নেত্রীর পুষ্টি করে। যে জিনের পরিবর্তে চোখের উপর ক্ষতি হতে পারে, সেক্ষেত্রে মোট অন্ধত্বের ফলে ফলাফল দেখা যায়।
বিজ্ঞাপনজ্ঞানক্লিনিকাল ট্রায়াল সাফল্য
জিন থেরাপির ঔষধ এই ইনজেকশন দিয়ে টিস্যুতে RPE65 জিন জমা করার জন্য একটি ভাইরাস ব্যবহার করে এই পরিবর্তনকে লক্ষ্যবস্তু করে, যাতে প্রোটিন তৈরি করা যায়।
স্পাইক থেরাপিউটিক্স কর্তৃক প্রকাশিত স্টাডিজ অনুযায়ী এবং ল্যান্সেট মেডিক্যাল জার্নালে প্রকাশিত গবেষণার মতে LUXTURNA- এর রোগীরা তাদের দৃষ্টিভঙ্গির বিষয়গুলির পুনর্বিন্যাস করে।
সমস্ত চিকিত্সা পর্যায় 3 টি পরীক্ষার অংশগ্রহণকারী যারা LUXTURNA বা ২9 জন অংশগ্রহণকারীদের ২7 জন অংশগ্রহণকারী অংশগ্রহণ করেছেন তাদের প্রায় 93 শতাংশ, তথ্যভিত্তিক ফলো-আপের সময় ক্রিয়ামূলক দৃষ্টিভঙ্গির লাভ ছিল, তথ্য অনুযায়ী।
এই অগত্যা এই রোগীদের সম্পূর্ণরূপে দেখতে বা এমনকি ছোট টেক্সট পড়তে পারে না মানে, কিন্তু তারা ভাল আলো, আকৃতি, এবং স্পেস চিহ্নিত করতে পারেন।
নতুন চিকিত্সা সীমানা
যদি এফডিএ অনুমোদিত হয়, তাহলে LUXTURNA এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত প্রথম জিন থেরাপী হবে যা উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত জেনেটিক বৈশিষ্ট্যকে প্রভাবিত করে। "999" বিজ্ঞাপন বিজ্ঞপ্তিতে
"এটি সম্ভাব্য খেলা পরিবর্তনের ব্যাপার", আমেরিকান অ্যানড্রাক্টিভ অফ অথথলমোলজি কর্তৃক স্বাস্থ্য অধিদফতরের এক বিবৃতিতে বলা হয়, "বর্তমানে উত্তরাধিকারসূত্রে পাওয়া রুটিক রোগের জন্য কোনও চিকিৎসা নেই। তাই এফডিএ যদি এই চিকিত্সাটি অনুমোদন করে, এটি এমন রোগীদের জন্য নতুন আশা প্রদান করবে যারা রোগাক্রান্ত রোগে আক্রান্ত হবে যার ফলে গুরুতর দৃষ্টি ক্ষতি বা অন্ধত্ব দেখা দেয়। "অ্যাসোসিয়েশনটিও মাদকের FDA- অনুমোদন দ্বারা অন্যান্য অনুরূপ চিকিত্সাগুলির দিকে পরিচালিত করতে সহায়তা করে।
"এটি ট্রানজিটের অন্যান্য উত্তরাধিকারসূত্রে পাওয়া এবং অর্জিত আকারে ব্যবহারের জন্য দরজাটি খুলতে পারে"।"অপথালমোলজি মধ্যে সম্ভাব্য অ্যাপ্লিকেশন বিস্তৃত।"
বিজ্ঞাপন
সামগ্রিকভাবে, LUXTURNA এফডিএ দ্বারা অনুমোদিত তৃতীয় জিন থেরাপির চিকিত্সা হবে।এই বছর এর আগে, সংস্থাটি লিউকেমিয়াতে রূপান্তরিত করার জন্য কিমিরার নামে একটি ইমিউনোথেরাপি চিকিত্সা অনুমোদন করেছে।
বিজ্ঞাপনজ্ঞান
এই সপ্তাহে, এফডিএ একটি নির্দিষ্ট ধরনের বৃহৎ বি সেল লিম্ফোমার সাথে প্রাপ্তবয়স্কদের জন্য চিকিত্সার জন্য আরেকটি CAR- টি সেল থেরাপি অনুমোদন করেছে।"বর্তমানে
RPE65 মধ্যবর্তী আইআরডি, যারা বেশিরভাগ ক্ষেত্রেই অন্ধত্ব সম্পূর্ণ করতে অগ্রগতির জন্য কোনও ফার্মাকোলজিক্যাল চিকিত্সার বিকল্প নেই," ডাঃ আলবার্ট এম। মাগুইরে, স্ফি আই এ অস্থথোলজিস্টের অধ্যাপক ইউনিভার্সিটি অব পেনসিলভানিয়া পেরেলম্যান স্কুল অব মেডিসিন এ এবং অধ্যয়নের জন্য একটি প্রধান অনুসন্ধানকারী, স্পার্ক থেরাপিউটিক্স কর্তৃক প্রকাশিত একটি বিবৃতিতে জানায়। ড। ইয়াসা মোদি, এনএইচউ ল্যাঙ্গোন হেলথের অফথথোলজিস্টের সহকারী অধ্যাপক ড। মাহমুদুর রহমান বলেন, স্পার্ক থেরাপিউটিক্সের গবেষণায় প্রকাশিত এই গবেষণায় এই ব্যাধিযুক্তদের জন্য প্রতিশ্রুতি দেওয়া হয়েছে।
বিজ্ঞাপন
"এই বিশেষ জিন থেরাপি তাদের আশা একটি হিমঘর প্রস্তাব," তিনি বলেন,.মোদি বলেন যে যুক্তরাষ্ট্রে প্রায় 1, 000 থেকে ২ হাজার লোক এই অবস্থায় প্রতি বছর প্রভাবিত হয়।
বিজ্ঞাপনজ্ঞান
তবে তিনি বলেন, প্রগতিশীল, নিবিড় অবস্থার একটি রোগীর জীবনকে ব্যাপকভাবে প্রভাবিত করে।"রোগীদের যাদের
RPE65 ক্রমাগতভাবে তাদের ফোটোএইটেকটর হারান," মোদি হেলথলিনকে বলেন। "এটি তাদের অন্ধকার জগতের মধ্যে রাখবে যে সত্য লাইটটি 40 বছরেরও বেশি বয়সের অন্ধত্বকে অতিক্রম করে। " " কার্যকরী দৃষ্টি "এর একটি উন্নতি তাদের জীবনে একটি বিশাল সুবিধা হতে পারে, মোদি ব্যাখ্যা করেছেন।
রোগীদের যে এফডিএ বলেছিল তারা "হালকা সংবেদনশীলতা, উন্নত রং উন্নত করেছে; একটি খুব ছোট সংখ্যালঘু বলেছে যে তারা বড় মুদ্রণও পড়তে পারে, যা খুবই দর্শনীয়, "মোদী বলেন।
সম্ভাব্য ভবিষ্যৎ ব্যবহার
যদিও এই চিকিত্সাটি একটি ছোট জনসংখ্যার লক্ষ্যমাত্রা দেয়, তবে মোদির এই ধরনের থেরাপিকে ভবিষ্যতেও একই রকম অবস্থার সঙ্গে অনেক অন্যদের সাহায্য করতে পারে।
মোদি বলেন যে থেরাপির সম্ভাব্যতা একই শর্তের অন্যান্য চিকিত্সাগুলির জন্য টেমপ্লেট হিসাবে ব্যবহার করা যেতে পারে।
"আমাদের কি একই ফলাফল হতে পারে? আমি মনে করি উত্তরটি সম্ভবত হ্যাঁ, "মোদী নির্দিষ্ট জিনের পরিবর্তনের সঙ্গে অন্যান্য অবস্থার কথা বলেন।
যাইহোক, তিনি বলেন যে মানুষ এই চিলা বুলেট হিসাবে এই চিকিত্সা হিসাবে গণ্য করা উচিত নয়।
চিকিত্সা যা অজানা নেই সম্পর্কে অনেক আছে। এটা স্পষ্ট যে মাদকের কত খরচ হবে। অন্য এফডিএ-অনুমোদিত জিন-থেরাপির - কিমিরা - রোগীর প্রতি শত শত হাজার ডলার খরচ করে রিপোর্ট করা হয়েছিল।
উপরন্তু, বিজ্ঞানীদের দেখতে হবে দীর্ঘমেয়াদি রোগীদের কি হয়। এটা সম্ভাব্য যে এই অপেক্ষাকৃত নীরব ফলাফল সময় সময় বিবর্ণ হতে হতে পারে।
"আমরা জানি না যদি এই স্থিতিশীল দীর্ঘমেয়াদী হয়," মোদি বলেন।
তিনি ব্যাখ্যা করেছেন যে অনুরূপ জিন থেরাপিের অতীতের গবেষণায় এটি কয়েক বছর পরে কাজ বন্ধ করে দিতে পারে।
জিন থেরাপিকে জোরদার করার জন্য জ্যোতির্বিজ্ঞান পেতে ফটোরয়েটেকটরগুলি রক্ষা করার জন্য "নবজাতক পুনরুত্থান" বা একটি নতুন গাড়ি বা "ভেক্টর" হতে পারে, মোদি ব্যাখ্যা করেন। উপরন্তু, তিনি বলেন, "দীর্ঘমেয়াদী পার্শ্ব প্রতিক্রিয়া প্রোফাইল আমরা সত্যিই জানি না কিছু হয়। "
