প্রথম পেশির জলপ্রণালী ড্রাগ অনুমোদন ... কিন্তু এটি কার্যকর হবে?

প্রথমত, ভাল খবর

পেশির ডিস্ট্রফামির একটি ফর্ম ব্যবহার করার জন্য ফেডেরাল নিয়ন্ত্রকদের প্রথম ড্রাগের জন্য ওকে দেওয়া হয়েছে।

বিজ্ঞাপনজ্ঞান

খারাপ খবর

গবেষকরা সম্পূর্ণরূপে এখনও নিশ্চিত না থাকলে এটি কার্যকর হবে।

বিতর্কের মধ্য দিয়ে ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন (এফডিএ) এই সপ্তাহে ডুচেন মস্তিষ্কের ডিস্ট্রোফাই (ডিএমডি) রোগীদের চিকিত্সা করার জন্য প্রথম ড্রাগ অনুমোদন করে।

বিজ্ঞাপনটি যখন আমি এই কাজটি শুরু করেছি তখন অনেক সন্দেহজনক বিষয় ছিল। স্টিভ উইল্টন, মর্দখ বিশ্ববিদ্যালয়

এই সিদ্ধান্ত বিতর্কের কয়েক মাস পর ড্রাগ এক্সপান্ডিস 51 এর কার্যকারিতা নিয়ে আসে।

এপ্রিল মাসে, এফডিএ'র একটি উপদেষ্টা কমিটি এই সিদ্ধান্তে উপনীত হয়েছিল যে, ড্রাগ কার্যকর ছিল কিনা তা প্রমাণ করার জন্য যথেষ্ট প্ররোচনামূলক প্রমাণ ছিল না। ডিএমডি চিকিত্সা

বিজ্ঞাপনের বিজ্ঞাপন

কমিটির সদস্যদের আগে দাবী ছিল ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানী সারেপটা থেরাপিউটিক্স তাদের 1২ জন রোগীর ক্লিনিকাল ট্রায়ালের যথেষ্ট প্রমাণ দিতে ব্যর্থ হয়েছে।

এখন এক্সটেনস 51 এফডিএ কর্তৃক দ্রুত অনুমোদন দেওয়া হয়েছে, শর্তে ম্যাসাচুসেটস ভিত্তিক সারেটিটা একটি বৃহত্তর পুঁজিমূলক ক্লিনিকাল ট্রায়াল পরিচালনা করে।

"দুর্লভ রোগে, নতুন রোগের প্রতিষেধক বিশেষ করে প্রতি রোগের কারণে ক্ষতিকারক এবং অনেক রোগের চিকিৎসার অভাবের কারণে বিশেষ করে চ্যালেঞ্জিং," ড। জনেট উডকক, পরিচালক এফডিএ'র মাদক মূল্যায়ন ও গবেষণা কেন্দ্র, একটি বিবৃতিতে।

"দ্রুত অনুমোদিত অনুমোদন এই ড্রাগ প্রাথমিক তথ্য উপর ভিত্তি করে রোগীদের জন্য উপলব্ধ করা হয়, কিন্তু আমরা উত্সাহী একটি অনুমোদনমূলক ক্লিনিকাল ট্রায়াল মাধ্যমে এই ড্রাগ এর কার্যকারিতা সম্পর্কে আরও শেখার awaiting যে কোম্পানী অনুমোদন পরে অবশ্যই আবশ্যক," তিনি বলেন।

আরও পড়ুন: পেশির ডাস্ট্রফ্ফির ঘটনাগুলি জানুন »

বিজ্ঞাপনজ্ঞান

মারাত্মক রোগে বেশিরভাগ ছেলেদেরকে প্রভাবিত করে

ডিএমডি পেশী দুর্বলতা এবং অধঃপতন দ্বারা চিহ্নিত একটি জেনেটিক ডিসর্ডার।

এটি পেশির ডিস্ট্রফামির সবচেয়ে সাধারণ শৈশব রূপ, এবং উপসর্গগুলি সাধারণত 3 এবং 5 বছরের মধ্যে দেখা যায়।

এই রোগটি ডিস্ট্রফ্রিনের অনুপস্থিতিতে, একটি প্রোটিন যা মস্তিষ্কে অক্ষত রাখতে সাহায্য করে। DMD মূলত ছেলেদের প্রভাবিত করে কিন্তু বিরল ক্ষেত্রে মেয়েরাও ক্ষতিগ্রস্ত হতে পারে। বিশ্বব্যাপী এই 3, 600 বালক শিশুদের মধ্যে এই রোগটি প্রভাবিত করে।

বিজ্ঞাপন

সময়ের সাথে সাথে, DMD- এর মানুষরা পেশী দুর্বলতা ভোগ করে, তাদের হিপ, প্যাভেল এলাকা, উরু এবং কাঁধে শুরু করে। যেহেতু রোগগুলি প্রসারিত করে অস্ত্র, পায়ে এবং ট্রাঙ্কের পেশীও প্রভাবিত হয়।

অনেক রোগীর প্রাথমিক যুগ থেকে তাদের হুইলচেয়ারের প্রয়োজন হয়। যেহেতু রোগ খারাপ হয়ে যায়, জীবনের হুমকি ও শ্বাস প্রশ্বাসের অবস্থার সৃষ্টি হতে পারে

বিজ্ঞাপনজ্ঞান

রোগের তীব্রতার কারণে DMD- এর জন্য জীবন প্রত্যাশা ভিন্ন হয়।কিন্তু অধিকাংশ রোগী তাদের 20s বা 30s মধ্যে মারা যায়।

আরও পড়ুন: ডুচেন মস্তিষ্কের ডিস্ট্রোপাই সম্পর্কে তথ্য পান »

দুই দশক ধরে গবেষণায়

এক্সামডিস 51 টি ইউনাইটেড স্টেটস-এর বাজারে প্রথম ঔষধ হল DMD- র আচরণ। এটি কয়েক দশক ধরে গবেষণা পরে আসে

বিজ্ঞাপন

"এই ফলাফল পেশী Dystrophy এসোসিয়েশন 25 বছর আগে dreamed যখন এটি eteplirsen (Exondys 51) উন্নয়ন নেতৃত্বে যে আবিষ্কার আবিষ্কার বিনিয়োগ ছিল প্রথম," স্টিভেন এম ডরকস বলেন, পেশী ডিস্ট্রোপাই অ্যাসোসিয়েশন (এমডিএ) সভাপতি ও প্রধান নির্বাহী কর্মকর্তা, একটি বিবৃতিতে।

দুই দশক আগে, অস্ট্রেলিয়ার পার্থে মারডক বিশ্ববিদ্যালয়ে আলেক থেরাপিতে ফাউন্ডেশনের চেয়ারম্যান ড।

বিজ্ঞাপনজ্ঞান

উইল্টনের কাজ এক্সন স্কপিংের উপর মনোযোগ কেন্দ্রীভূত করে, যা এক্সনডিস 51 এর উন্নয়নের দিকে পরিচালিত করে।

আমাদের পরিবারগুলির জন্য, থেরাপির বিকল্পগুলি খুব শীঘ্রই আসতে পারে না। ডাঃ ভ্যালেরি সিউক, পেশির ডিস্ট্রোপি এসোসিয়েশন

"আমি এই কাজ শুরু করার সময় একটি সন্দেহজনক বিষয় ছিল," উইলটন হেলথলিনকে বলে। "আমি এটা কিভাবে কাজ হবে তা নির্দিষ্ট ছিল না এবং এটি এক্সন skipping একটি টেকসই থেরাপি ছিল প্রদর্শন করতে ডান পরীক্ষা করা গুরুত্বপূর্ণ ছিল। "

উইলটন ব্যাখ্যা করেছেন যে আমাদের জিনগুলি ননকোডিং ব্লক (অরট্রন) দ্বারা পৃথক করে কোডিং ব্লক (এক্সন) দ্বারা গঠিত।

জিন এক্সপ্রেশনের সময়, ইন্ট্রনগুলি সরানো হয় এবং একটি প্রানীর মধ্যে অনুবাদ করা একটি জিন বার্তা তৈরি করার জন্য exons একসাথে spliced ​​হয়। এই প্রোটিন একটি আণবিক শক শোষক হিসাবে কাজ করে, পেশী fibers শক্তি এবং স্থায়িত্ব প্রদান।

DMD সহ যারা, একটি "বানান ভুল" এই প্রক্রিয়া যা একটি nonfunctional প্রোটিন তৈরি সময় দেখা দেয়। ড্রাগ Wilton একটি "সাদা আউট" মত কাজ করে যা এই বানান ভুল জুড়ে

"Exondys 51 একটি বানান ত্রুটি সঙ্গে যুক্ত একটি এক্সন মাস্ক একটি জেনেটিক প্যাচ মত কাজ করে যাতে এটি ছেড়ে এবং একটি ছোট কিন্তু কার্যকরী শক শোষক মধ্যে অনুবাদ করা যেতে পারে," Wilton ব্যাখ্যা।

তিনি আশা করেন যে এই এক্সন-চিপিং থেরাপি অন্যান্য জিন রোগের চিকিত্সার জন্য পথ তৈরি করবে।

আরো পড়ুন: সেলিব্রিটি সাহায্য, কিন্তু স্বাস্থ্য-সম্পর্কিত প্রচারাভিযানগুলিও ক্ষতিগ্রস্ত করে »

সমালোচনা ও প্রশংসা

অনুমোদনের ফলে DMD- এর সাথে শিশুদের পিতামাতার কাছ থেকে আনন্দ আসে, তবে এটি এফডিএ এবং বৈজ্ঞানিকের মধ্যে একটি দ্বন্দ্ব ছড়িয়েছে ফোর্বস ম্যাগাজিনে একটি প্রবন্ধের ভিত্তিতে, সম্প্রদায়।

এফডিএ অ্যাডভাইজরি কমিটির বেশ কয়েকজন সদস্য এপ্রিল মাসে তাদের 7 থেকে 6 ভোটের বিপর্যস্ত হয়ে পড়ে এবং মাদককে অনুমোদন না করার সুপারিশ করে উচ্চতর র্যাংকিং কর্মকর্তাদের দ্বারা বিপর্যস্ত করা হয়, ফোর্বসের নিবন্ধে রিপোর্ট।

কিছু কমিটির সদস্যরা অনুমোদনের আবেদন করেছিল কিন্তু শাসককে সমর্থন করা হয়েছিল।

ফোর্বসের সাথে কথা বলে এমন কয়েকজন বিজ্ঞানী ক্লিনিকাল ট্রায়ালেরও সমালোচনা করেছিলেন যা 1২ ছেলেদের মধ্যে জড়িত ছিল। তারা বলেন, নমুনা আকার খুব ছোট ছিল, এবং কোন প্ল্যাগো-ভিত্তিক কন্ট্রোল গ্রুপ ছিল না।

এ ছাড়াও, নিবন্ধটি উল্লিখিত, সার্তটা নতুন মাদকের জন্য বছরে প্রতি রোগীর প্রতি 300,000 ডলার চার্জ করার পরিকল্পনা করছে।

তথাপি, ডিএমডি কর্তৃক ক্ষতিগ্রস্তদের জন্য জলপ্রবাহের সময় মাদকের অনুমোদন দেওয়া হচ্ছে।

"এক্সপন্ডিস 51" সারাংশের প্রধান চিকিত্সক ড। এডওয়ার্ড কায়েন বলেন, "আমাদের পুরো সংস্থা এবং ডুচেন সম্প্রদায়ের মধ্যে বহু বছর ধরে চরম পরিণতির পরিণতি প্রতিনিধিত্ব করে, যারা এই উপন্যাসের ঔষধ রোগীদেরকে আনার জন্য একটি অপ্রয়োজনীয় সমস্যা মোকাবেলা করে"। প্রেস রিলিজ

Exondys 51 DMD সহ মানুষের জন্য একটি ক্লিনিকাল উপকারিতা (কিভাবে একটি রোগী অনুভব বা ফাংশন বা তারা বেঁচে থাকা) এখনও প্রতিষ্ঠিত করা হয়, এফডিএ Exondys 51 দ্রুত ট্র্যাক শাখা অনুমোদিত

এটি মাদকের পুনর্বিবেচনা করে যা গুরুতর অবস্থার আচরণ এবং একটি অপ্রতিরোধ্য চিকিৎসা প্রয়োজনের মোকাবেলা করার সম্ভাব্যতা প্রদর্শন করে।

একটি বিবৃতিতে, এফডিএ বলেছে, "এই সিদ্ধান্ত গ্রহণে, এফডিএ এই শিশুদের জন্য মাদক, জীবন-হুমকী ও দুর্বল রোগের সাথে সম্পর্কিত সম্ভাব্য ঝুঁকি এবং উপলব্ধ থেরাপি অভাব বিবেচিত। "

" আমাদের পরিবারের জন্য, থেরাপি বিকল্প শীঘ্রই আসতে পারে না, "ড। Valerie Cwik বলেন, এমডিএ প্রধান চিকিত্সক ও বৈজ্ঞানিক কর্মকর্তা, একটি বিবৃতিতে বলেন।

"এমডিএ এই সাহায্যের জন্য আগ্রহী যারা তাদের সাহায্য করতে পারে যাদের হাতে এটি সাহায্য করতে পারে"। "আমরা সম্পূর্ণরূপে এই দ্রুত অনুমোদন একটি অনুপ্রেরণা এবং আরও উদ্ভাবনী এবং অনুসরণ বোর্ডের জুড়ে মাদক উন্নয়নের জন্য ফলো অন তহবিল হবে আশা করি। "